Luxturna intraocular suspension for subretinal injection
英文商品名：Luxturna
中文商品名：樂適達
主成分：Voretigene neparvovec。
劑型劑量：Concentrate for solution for injection，5x1012 vg/mL。
(每盒含0.5ml小瓶裝(cyclic olefin polymer)濃縮液附2支1.7ml小瓶裝(cyclic olefin polymer)溶劑，紙盒鋁箔袋裝)。
許可證字號：衛部罕菌疫輸字第000044號
適應症：適用於因雙對偶基因RPE65突變之萊伯氏先天性黑矇症(Leber congenital amaurosis, LCA)，而喪失視力，並具有足夠的存活視網膜細胞的病人。
致病基因：萊伯先天性黑蒙由至少20個基因突變引起，影響視網膜功能。這些基因參與光感受、光轉導和纖毛功能。CEP290、CRB1、GUCY2D和RPE65是最常見的突變基因。約30%的患者病因未知。
藥理機轉：在正常的視覺迴圈中，RPE65基因能表現RPE65蛋白，進而催化all-trans-retinol轉化為11-cis-retinol，從而通過光傳導過程產生視覺。雙對偶基因RPE65突變之病人，因RPE65蛋白缺乏或功能不足，導致視覺迴圈阻斷，造成視覺障礙。Voretigene neparvovec為一種腺相關病毒載體基因治療(adeno-associated virus vector-based gene therapy)藥物，能將正常的RPE65基因遞送至視網膜色素上皮細胞中，並產生具功能性之RPE65蛋白，從而恢復視覺迴圈。
藥動學：
1. 吸收：低。
2. 分佈：眼淚：45%。
禁忌：
1. 對本藥中任何成分有過敏者。
2. 眼部或眼睛周圍感染、活動性眼內發炎避免使用。
副作用：
1. 結膜充血(≤22%)。
2. 白內障(≤20%)。
3. 眼壓升高(≤15%)。
4. 視網膜色素上皮撕裂(≤10%)。
5. 角膜變薄(≤7%)。
6. 黃斑裂孔(≤7%)。
7. 視網膜沉積(≤7%)。
8. 眼部刺激(≤5%)。
9. 眼痛(≤5%)。
10. 黃斑病變(≤5%)。
11. 眼部炎症(≤5%)。
懷孕分級：尚未確認，無法排除對胎兒之風險。
交互作用：沒有已知的顯著藥物交互作用。
注意事項：
1. 白內障：視網膜下注射，可能會增加白內障發生或惡化的風險。
2. 眼內發炎：需使用適當的無菌注射技術並監測感染或炎症的徵兆或症狀。
3. 眼壓升高(IOP)：視網膜下注射後，眼壓可能升高，需監測眼壓。
4. 視網膜異常：視網膜下注射可能出現視網膜異常。需監測黃斑異常、視網膜撕裂或剝離。避免在黃斑中心凹附近給藥。
5. 避免航空旅行、高海拔旅行和水肺潛水，直到氣泡完全消散(注射後可能需要1週或更長時間)。
6. 注射後，立即開始仰臥頭部定位。在接下來的24小時內盡可能保持仰臥休息。
7. 不建議在嬰兒中使用。
用法用量：
1. 視網膜下注射。每隻眼睛1.5x1011 vg/mL(總體積0.3 mL)。另一隻眼睛在後續幾天之內完成注射，但間隔至少6天。
2. 建議給予口服皮質類固醇：prednisone 1 mg/kg/day (最高劑量：40 mg/day)或其他等當量皮質類固醇，共7天(在第1隻眼睛注射的前3天開始服用)。接下來的10天內逐調降劑量。第2隻眼睛以相同的劑量方式給予口服皮質類固醇。若第2隻眼睛給藥的前3天，第1隻眼的皮質類固醇減量尚未完成，則以第2隻眼睛的皮質類固醇劑量方案為準。
保存：冷儲條件：≤-65℃冷凍保存。在室溫下解凍1瓶單劑量的voretigene neparvovec和2瓶稀釋劑。輕輕倒置約5次以混合所有小瓶，僅在沒有顆粒、混濁和變色的情況下使用。
廠商：
藥商：台灣諾華股份有限公司
地址：台北市中山區民生東路三段2號8樓
參考資料：
1. 廠商仿單。
https://info.fda.gov.tw/MLMS/H0001D31.aspx?LicId=72000044
2. Copyright IBM Corporation 2023. IBM Micromedex®: Voretigene neparvovec. Retrieved October 1, 2023.
3. 2023 UpToDate, Inc. UpToDate®: Voretigene neparvovec. Retrieved October 1, 2023.
4. Product Information: Voretigene neparvovec. Retrieved October 1, 2023. https://www.fda.gov/media/109906/download
5. https://medlineplus.gov/genetics/