Voretigene neparvovec

Luxturna intraocular suspension for subretinal injection

英文商品名:Luxturna

中文商品名:

主成分:Voretigene neparvovec

劑型劑量:Concentrate for solution for injection,5x1012 vg/mL

許可證字號:

適應症:適用於因雙對偶基因RPE65突變之萊伯氏先天性黑矇症(Leber congenital amaurosis, LCA),造成視力喪失,但具有足夠存活視網膜細胞病人之治療。

藥理機轉:在正常的視覺迴圈中,RPE65基因能表現RPE65蛋白,進而催化all-trans-retinol轉化為11-cis-retinol,從而通過光傳導過程產生視覺。雙對偶基因RPE65突變之病人,因RPE65蛋白缺乏或功能不足,導致視覺迴圈阻斷,造成視覺障礙。Voretigene neparvovec為一種腺相關病毒載體基因治療(adeno-associated virus vector-based gene therapy)藥物,能將正常的RPE65基因遞送至視網膜色素上皮細胞中,並產生具功能性之RPE65蛋白,從而恢復視覺迴圈。

藥動學

吸收:低。

分佈:眼淚:45%。

禁忌:

1. 對本藥中任何成分有過敏者。

2. 眼部或眼睛周圍感染、活動性眼內發炎避免使用。

副作用:結膜充血(≤22%)、白內障(≤20%)、眼壓升高(≤15%)、視網膜色素上皮撕裂(≤10%)、角膜變薄(≤7%)、黃斑裂孔(≤7%)、視網膜沉積(≤7%)、眼部刺激(≤5%)、眼痛(≤5%)、黃斑病變(≤5%)、眼部炎症(≤5%)。

懷孕分級:尚未確認,無法排除對胎兒之風險。

交互作用:沒有已知的顯著藥物交互作用。

注意事項:

1. 白內障:視網膜下注射,可能會增加白內障發生或惡化的風險。

2. 眼內發炎:需使用適當的無菌注射技術並監測感染或炎症的徵兆或症狀。

3. 眼壓升高(IOP):視網膜下注射後,眼壓可能升高,需監測眼壓。

4. 視網膜異常:視網膜下注射可能出現視網膜異常。需監測黃斑異常、視網膜撕裂或剝離。避免在黃斑中心凹附近給藥。

5. 避免航空旅行、高海拔旅行和水肺潛水,直到氣泡完全消散(注射後可能需要 1 週或更長時間)。

用量用法:

1. 視網膜下注射。每隻眼睛1.5x1011 vg/mL(總體積0.3 mL)。另一隻眼睛在後續幾天之內完成注射,但間隔至少6天。

2. 建議給予口服皮質類固醇:prednisone 1 mg/kg/day (最高劑量:40 mg/day)或其他等當量皮質類固醇,共7天(在第1隻眼睛注射的前3天開始服用)。接下來的10天內逐調降劑量。第2隻眼睛以相同的劑量方式給予口服皮質類固醇。若第2隻眼睛給藥的前3天,第1隻眼的皮質類固醇減量尚未完成,則以第2隻眼睛的皮質類固醇劑量方案為準。

保存:冷儲條件:≤ - 65℃冷凍保存。在室溫下解凍 1 瓶單劑量的 voretigene neparvovec-rzyl 和 2 瓶稀釋劑。輕輕倒置約 5 次以混合所有小瓶,僅在沒有顆粒、混濁和變色的情況下使用。

廠商:

藥商:台灣諾華股份有限公司

地址:台北市中山區民生東路三段2號8樓

參考資料:

1. Copyright IBM Corporation 2022. IBM Micromedex® : Voretigene neparvovec. Retrieved October 1, 2022.

2. 2022 UpToDate, Inc. UpToDate®: Voretigene neparvovec. Retrieved October 1, 2022.

3. Product Information: Voretigene neparvovec. Retrieved October 1, 2022. https://www.fda.gov/media/109906/download

更新日期:2022/10/01