Kuvan Tablet
BH4 (Tetrahydro-Biopterin) Tablet
英文商品名:Kuvan, "Excelsior" BH4 (Tetrahydro-Biopterin)
中文商品名:酷方;苯酮安錠
主要成分:Sapropterin Dihydrochloride (Kuvan相當於77毫克sapropterin)。
劑型劑量:錠劑,100 mg/tablet、50 mg/tablet、10 mg/tablet。
許可證字號:衛部罕藥輸字第000041號(100 mg)、衛部罕藥製字第000018號(50 mg)、衛部罕藥製字第000017號(10 mg)
適應症:
1. BH4缺乏導致之高苯丙胺酸血症(Hyperphenylalaninemia due to tetrahydrobioterin deficiency)。
2. 對本藥物有反應的高苯丙胺酸血症(Hyperphenylalaninemia)且併有苯酮尿症(phenylketonuria)者;對本品有反應的定義為投與本品20mg/kg後,血中Phe濃度在24小時以內下降可達30%以上者。
3. Treatment of patients with hyperphenylalaninemia due to tetrahydrobiopterin deficiency.
4. Tetrahydrobiopterin-responsive phenylketonuria (PKU).
致病基因:BH4缺乏性苯酮尿症由GCH1、PCBD1、PTS和QDPR基因突變引起,影響酶製造,進而減少tetrahydrobiopterin。此物質參與胺基酸和神經傳導物質的加工。突變導致苯丙胺酸累積,傷害大腦,引發智障和其他症狀。
藥理機轉:Sapropterin 是苯丙胺酸羥化酶(Phenylalanine hydroxylase, PAH)、酪氨酸羥化酶(Tyrosine hydroxylase)和色氨酸(tryptophan)羥化酶的輔酶。因苯丙胺酸羥化酶所催化的胺基酸代謝途徑受到阻礙,使肝臟無法利用苯丙胺酸(Phe)合成酪胺酸(Tyr),導致血中苯丙胺酸濃度增加。BH4可激活殘留的PAH酶,改善正常的苯丙氨酸代謝並降低苯丙氨酸濃度。
藥動學:
1. 吸收:大部分服用的sapropterin dihydrochloride都在腸胃道被吸收。空腹狀態下服藥後約4小時達到最大血藥濃度(Tmax)。其吸收速率和吸收程度受到食物的影響。高脂、高熱量餐食後服用sapropterin的吸收率高於空腹服用,該濃度比空腹服用相比平均高出 40 ~ 85%。
2. 分佈:主要分佈在腎、腎上腺和肝臟中。目前還不清楚經口服給藥後的絕對生體可用率或人體生體可用率。
3. 代謝:主要在肝臟中代謝變成二氫生物蝶呤(dihydrobiopterin)和生物蝶呤(biopterin)。
4. 排除:全身清除率37.9至81.5 L/ hr/kg。排除半衰期約為6.7小時,與食物併服可增加吸收(43%)。大部分sapropterin dihydrochloride代謝物以pterins和lumazines的形式從尿液排出,其餘在24 ~ 48小時由糞便排出。Biopterin為tetrahydrobiopterin完全氧化的形態,不會累積在任何組織而且4個小時內很快地由尿液排除,而後則由糞便排出。
禁忌:對本藥物或其中任何成分過敏者。
副作用:
懷孕分級:資料尚未建立,無法排除對胎兒風險;哺乳期間不應服用本品。
交互作用:
注意事項:
用法用量:
保存:Sapropterin dihydrochloride有吸溼性,且會與氧氣反應。開封後請盡快使用。
廠商:
Kuvan® soluble tablet 100mg
藥商:美商百傲萬里生技股份有限公司台灣分公司
地址:臺北市大安區敦化南路2段97號2樓
"Excelsior" BH4 (Tetrahydro-Biopterin)®
藥商:科進製藥科技股份有限公司
地址:台北市南港區園區街3號14樓之7
參考資料:
https://info.fda.gov.tw/mlms/ShowFile.aspx?LicId=70000041&Seq=004&Type=9
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=af38711e-8873-4790-a92d-4d583e23fb89
5. https://medlineplus.gov/genetics/
更新日期:2023/10/01