Risdiplam

Evrysdi for oral solution

英文商品名:Evrysdi

中文商品名:

主成分:Risdiplam

劑型劑量:Powder for oral solution, 0.75 mg/mL (60 mg/bot)

適應症:治療二歲以下發病之脊髓性肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy, SMA)病人不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。

藥理機轉:Risdiplam用於治療因染色體5q區域突變導致運動神經元存活蛋白(survival motor neuron, SMN)缺乏引起的脊髓性肌萎縮症。Risdiplam是一種運動神經元存活-2(SMN2)基因編輯調節劑(splicing modifier),透過調節SMN-2 RNA的基因編輯過程,增加能產生正常SMN蛋白的mRNA,從而維持及提升SMN蛋白濃度,達到治療的效果。

藥動學:

1. 吸收:達最高血中濃度時間,Tmax:1~4小時。

2. 分布:Vdss :6.3 L/kg,蛋白質結合約89%(主要與albumin)。

3. 代謝:在肝臟主要經由flavin monooxygenase 1, 3 (FMO1, FMO3)及CYP1A1, 2J2, 3A4和3A7,代謝為無活性代謝物M1。

4. 排除:半衰期約50小時。約53%由糞便排除(14%為原型藥物);28%由尿液排除(8%為原型藥物)。

禁忌:對本藥中任何成分有過敏者。

副作用:

1. 皮膚:皮疹(17%)。

2. 胃腸道:便秘(嬰兒:≥10%)、腹瀉(17%)、嘔吐(嬰兒:≥10%)、口瘡性口炎(≤7%)、口腔粘膜潰瘍(≤7%)。

3. 呼吸道:肺炎(嬰兒:≥10%)、上呼吸道感染(嬰兒:≥10%,包括鼻咽炎、鼻炎)。

4. 其他:發燒(22%,包括高燒)。

5. 泌尿生殖道:泌尿道感染(5%)。

6. 神經肌肉和骨骼:關節痛(5%)。

懷孕分級:

1. 尚無對孕婦使用的研究資料。

2. 基於動物繁殖研究的數據顯示,risdiplam可能對胎兒造成傷害。

交互作用:可能會增加經由multidrug and toxin extrusion 1 transporter (MATE1)排除的藥物血清濃度,例如metformin。如果無法避免合併使用,請嚴密監控潛在的不良反應。

注意事項:

1. 肝功能不全的患者應避免使用。

2. 請勿與配方奶或牛奶混合。

3. 僅使用藥盒內含可重複使用的口服注射器準備劑量,勿使用家用湯匙或其他測量設備。

4. 若5分鐘內未服用,請丟棄並準備新劑量。

5. 指導患者服藥後喝水,確保已完全吞服。

6. 如果患者無法吞嚥,則可以通過鼻胃或胃造口管進行給藥,給藥後用水沖洗管路。

7. 忘記服藥:漏服時間於6小時內,請盡快給藥,並在第二天恢復原本的時間點給藥。超過6小時則跳過該次劑量,並在第二天的預定給藥時間進行下一次劑量。

8. 如果未完全吞服或嘔吐,勿再次服藥,等到第二天再服用下一劑。

用量用法:

1. ≥2個月小於2歲的嬰幼兒:每天一次口服0.2 mg/kg。

2. ≥2歲且體重<20 kg兒童:每天一次口服0.25 mg/kg。

3. ≥2歲且體重≥20 kg兒童:每天一次口服5 mg。

4. 腎功能不良:無需調整劑量。

保存:

1. 置放於原包裝盒內,儲存於20~25℃。

2. 配製後的口服溶液,於原琥珀色瓶子中避光,儲存於2~8℃最多可保存64天。

廠商:

藥商:羅氏大藥廠股份有限公司

地址:台北市信義區松仁路100號40樓、40樓之1及41樓之1

參考資料:

1. IBM Micromedex® DRUGDEX® (electronic version). Truven Health Analytics Inc. [cited 2021 Oct 25]. Available from: http://www.micromedexsolutions.com/micromedex2/librarian

2. Product Information: Evrysdi. [cited 2020 Nov 25]. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/213535s000lbl.pdf

3. Risdiplam: Drug information. UpToDate Inc.[cited 2021 Oct 25]. Available from: http://www.uptodate.com

更新日期:2021/12/22