Evrysdi for oral solution
英文商品名：Evrysdi
中文商品名：服脊立口服溶液用粉劑0.75毫克/毫升
主成分：Risdiplam。
劑型劑量：Powder for oral solution, 0.75 mg/mL (60 mg/bot) 。
許可證字號：衛部罕藥輸字第000075號
適應症：適用於治療經基因維診且已出現症狀之脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)第一、二、三型病人，但不適用於已使用呼吸器每天十二小時以上且連續超過三十天者。
致病基因：SMN1基因突變導致脊髓性肌肉萎縮症。SMN2基因的拷貝數決定病情的嚴重程度。SMN1和SMN2均製造SMN蛋白，對運動神經元至關重要。脊髓性肌肉萎縮症患者的SMN1基因損害導致運動神經元死亡，影響肌肉功能。SMN2基因拷貝多的患者病情較輕。
藥理機轉：Risdiplam用於治療因染色體5q區域突變導致運動神經元存活蛋白(survival motor neuron, SMN)缺乏引起的脊髓性肌萎縮症。Risdiplam是一種運動神經元存活-2 (SMN2)基因編輯調節劑(splicing modifier)，透過調節SMN-2 RNA的基因編輯過程，增加能產生正常SMN蛋白的mRNA，從而維持及提升SMN蛋白濃度，達到治療的效果。
藥動學：
1. 吸收：達最高血中濃度時間，Tmax：1 ~ 4小時。
2. 分布：Vdss ：6.3 L/kg，蛋白質結合約89%(主要與albumin)。
3. 代謝：在肝臟主要經由flavin monooxygenase 1, 3 (FMO1, FMO3)及CYP1A1, 2J2, 3A4和3A7，代謝為無活性代謝物M1。
4. 排除：半衰期約50小時。約53%由糞便排除(14%為原型藥物)；28%由尿液排除(8%為原型藥物)。
禁忌：對本藥中任何成分有過敏者。
副作用：
1. 皮膚：皮疹(17%)。
2. 胃腸道：便秘(嬰兒：≥10%)、腹瀉(17%)、嘔吐(嬰兒：≥10%)、口瘡性口炎(≤7%)、口腔粘膜潰瘍(≤7%)。
3. 呼吸道：肺炎(嬰兒：≥10%)、上呼吸道感染(嬰兒：≥10%，包括鼻咽炎、鼻炎)。
4. 其他：發燒(22%，包括高燒)。
5. 泌尿生殖道：泌尿道感染(5%)。
6. 神經肌肉和骨骼：關節痛(5%)。
懷孕分級：基於動物繁殖研究的數據顯示，risdiplam可能對胎兒造成傷害。
交互作用：可能會增加經由multidrug and toxin extrusion 1 transporter (MATE1)排除的藥物血清濃度，例如metformin。如果無法避免合併使用，請嚴密監控潛在的不良反應。
注意事項：
1. 因可能之胚胎毒性，具生育力之女性病人於治療期間應採取高效之避孕方式直到投予最後一劑後1個月為止，男性病人則直到投予最後一劑後4個月為止。
2. 請勿與配方奶或牛奶混合。
3. 僅使用藥盒內含可重複使用的口服注射器準備劑量，勿使用家用湯匙或其他測量設備。
4. 若5分鐘內未服用，請丟棄並準備新劑量。
5. 指導患者服藥後喝水，確保已完全吞服。
6. 如果患者無法吞嚥，則可以通過鼻胃或胃造口管進行給藥，給藥後用水沖洗管路。
7. 忘記服藥：漏服時間於6小時內，請盡快給藥，並在第二天恢復原本的時間點給藥。超過6小時則跳過該次劑量，並在第二天的預定給藥時間進行下一次劑量。
8. 如果未完全吞服或嘔吐，勿再次服藥，等到第二天再服用下一劑。
用法用量：
1. 用法用量: 每天口服一次，每天大約在同一時間投予
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年齡與體重 |
每日建議劑量 |
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16天到<2個月 |
0.15 mg/kg |
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≥2個月到<2歲 |
0.2 mg/kg |
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≥2歲(體重<20 kg) |
0.25 mg/kg |
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≥2歲(體重≥20 kg) |
5 mg |
2. 腎功能不良：無需調整劑量。
3. 輕度至中度肝功能不全：無需調整劑量;重度肝功能不全：尚未建立資料。
保存：
1. 置放於原包裝盒內，儲存於20 ~ 25℃。
2. 配製後的口服溶液，於原琥珀色瓶子中避光，儲存於2 ~ 8℃最多可保存64天。
廠商：
藥商：羅氏大藥廠股份有限公司
地址：台北市信義區松仁路100號40樓、40樓之1及41樓之1
參考資料：
1. 廠商仿單。
2. Copyright IBM Corporation 2023. IBM Micromedex®: Risdiplam. Retrieved Sep 10, 2023.
3. Product Information: Evrysdi. [cited 2023 Sep 30]. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/213535s008lbl.pdf
4. 2023 UpToDate, Inc. UpToDate®: Risdiplam. Retrieved Sep 30, 2023.
5. https://medlineplus.gov/genetics/