Galafold capsules
英文商品名：Galafold
中文商品名：加厲伏膠囊123毫克
主成分：Migalastat
劑型劑量：123 mg/ capsule
適應症：適用於已確診為法布瑞氏症且於體外試驗確定為可符合性基因突變(amenable mutation)的16歲(含)以上病人
適應症介紹：法布瑞氏病（Fabry’s disease）（詳見附錄A-1）。
藥理機轉：法布瑞氏症是X染色體上的α-半乳糖苷酶A (α-galactosidase, α-GLA)基因突變，導致α-galactosidase A (α-Gal A)酵素功能缺陷，使globotriaosylceramide (GL-3)堆積於體內，造成心臟、腎臟、腦血管及神經病變。Migalastat是一種α-GLA促進劑，能可逆性與α-Gal A蛋白受體結合，增加溶酶體的活性，減少GL-3堆積，進而發揮治療作用。
藥動學：
1. 生物可利用率(bioavailability)：約75%
2. 開始作用時間(onset)：約3小時
3. 分佈(distribution)：Vz/F (apparent volume of distribution during terminal phase after non-intravenous administration)：約89 L (平均：77 ~ 133 L)；不與血漿中蛋白結合
4. 代謝(metabolism)：經由uridine diphosphate glucuronosyltransferase (UDPGT)轉化為次要代謝物
5. 排除(elimination)：原型態藥物由尿液(77%)及糞便(20%)排除
6. 半衰期(t1/2)：約4小時
禁忌：對本藥中任何成分有過敏者
副作用：
1. 中樞神經系統：頭痛(35%)
2. 胃腸道系統：嘔吐(12%)、腹痛(9%)、腹瀉（9%）
3. 泌尿生殖系：泌尿道感染(15%)
4. 呼吸系統：鼻咽炎(18%）、咳嗽(9%)、鼻出血(9%)
5. 神經肌肉和骨骼：背部疼痛(9%)
6. 其他：發燒(12%)。
分級：懷孕婦女不可使用
交互作用：無已知的顯著藥物交互作用
注意事項：
1. 應定期(每六個月)監測腎功能、心電圖與生化檢驗
2. eGFR <30 mL/minute/1.73 m2或ESRD需透析患者不建議使用
3. 不適合與酵素替代療法同時給藥
4. 需進行避孕，可能懷孕且未避孕的女性病人不可服用
用量用法：
1. 每次1顆 (123 mg)，每間隔一日於固定時間服用一次；勿連續服用2日。
2. 需空腹服用；飯前與飯後2小時內不可服藥，需至少有4小時以上的空腹期間。在這4小時內仍可以飲用清流質液體。
3. 當天忘記服藥，若錯過服用該劑量的時間12小時內，可立即補服用劑量。如果超過12小時，則根據每隔一天的給藥時間表，在下一次的原訂給藥日和時間服用。
4. 膠囊需整顆吞服；不可切割、壓碎或咀嚼。
保存：
1. 存放於室溫(20 ~ 25℃)
2. 放置於兒童接觸不到的地方
廠商：
藥商：台灣大昌華嘉股份有限公司
地址：臺北市內湖區堤頂大道2段407巷20弄1、3、5、7號10樓，及22、24、26號10樓及22號10樓之1
參考資料：
1. IBM Micromedex® DRUGDEX® (electronic version). Truven Health Analytics Inc. [cited 2021 May 23]. Available from: http://www.micromedexsolutions.com/micromedex2/librarian
2. Product Information: Galafold [cited 2021 May 23]. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2021/208623Orig1s000LBL.pdf
3. Migalastat:Drug information. UpToDate Inc.[cited 2021 May 23]. Available from: http://www.uptodate.com
更新日期：2021/10/28