Maralixibat chloride

Livmarli, Oral Solution

英文商品名:Livmarli

中文商品名:

主成分:Maralixibat chloride。

劑型劑量:Oral solution,9.5 mg/mL。

許可證字號:

適應症:用於治療一歲以上患有阿拉吉歐症候群(Alagille Syndrome)病人的膽汁鬱積搔癢症。

致病基因:JAG1NOTCH2基因突變主要導致Alagille症候群。這些基因影響胚胎發育中的Notch信號傳導,進而影響膽管、心臟、脊椎和臉部特徵的正常發育。

藥理機轉:為可逆性迴腸膽酸轉運蛋白(ileal bile acid transporter;IBAT)抑制劑,能減少從迴腸末端膽酸的再吸收(主要為鹽類形式),進而減少膽汁鬱積相關的搔癢症狀。

藥動學:

1. 吸收:吸收極少,單次或多次使用建議劑量後,血漿濃度常常低於檢測限制(0.25 ng/mL)。

2. 分佈:體外試驗顯示,蛋白結合率約91%。

3. 排除:半衰期t1/2約為1.6小時(健康成人)。

4. 代謝:血漿中未能測得代謝物。

5. 排除:>94%為原型藥物由糞便排除。

禁忌:對本藥中任何成分過敏者。

副作用:≥5%:腹瀉、腹痛、嘔吐、脂溶性維生素缺乏、肝臟檢查異常、消化道出血和骨折。

懷孕分級:

1. 因口服後全身吸收率很低,藥品對胎兒的曝露量很少。

2. 然而服用maralixibat會造成減少脂溶性維生素吸收,懷孕期間可能需要增加脂溶性維生素的攝取量。

交互作用:若有服用膽酸結合樹脂(bile acid sequestrant resin),需間隔至少4小時。

注意事項:

1. 可能降低脂溶性維生素吸收,治療期間建議監測維生素濃度,並適時補充。若脂溶性維生素濃度低下的狀況未能改善或惡化,可能需要停止治療。

2. 在治療之前和治療期間需監測肝功能。若肝功能異常時,可能需要降低劑量或暫時中斷治療。若狀況未改善或惡化,可能需要停止治療。

3. 如果患者出現持續性腹瀉、腹痛、嘔吐或腹瀉並伴有血便、需要治療的脫水或發燒,應考慮暫時中斷治療。如果腹瀉,腹痛或嘔吐持續存在,且確認沒有其他病因後,則考慮停止治療。

用法用量:

1. 初始劑量為190 mcg/kg,每日一次,口服使用。早餐前30分鐘投予。服用一週後若耐受性良好,可增加劑量至每日380 mcg/kg。

2. 體重超過70kg者每次劑量最大量為3ml每日一次。

保存:

1. 置於原包裝盒中,於室溫20 ~ 25°C存放。可容許溫度為15 ~ 30°C。

2. 藥瓶開封後可存放45天。

廠商:

藥商:北海康成股份有限公司

地址:臺北市信義區基隆路1段141號2樓

參考資料:

1.

1. Product Information: Livmarli [cited 2023 Sep 30]. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/214662s004lbl.pdf

2. https://medlineplus.gov/genetics/