Naglazyme Injection
英文商品名：Naglazyme
中文商品名：那加硫酶
主成分：Galsulfase。
劑型劑量：注射劑，1 mg/ml，5 ml/vial。
許可證字號：衛部罕菌疫輸字第000024號
適應症：黏多醣症第6型(mucopolysaccharidosis type VI)。
適應症介紹：黏多醣症(Mucopolysaccharidoses) (詳見附錄A-3)。
致病基因：MPS VI由ARSB基因突變引起，該基因控制芳基硫酸酯酶B的製造，參與大糖分子GAG的分解。基因突變導致此酶功能減弱，使GAG在細胞溶小體中積聚，導致細胞增大、發炎和死亡，進而引發組織和器官的損害與萎縮。
藥理機轉：Galsulfase 是通過重組DNA技術產生的外源酶，此酵素能分解葡萄胺聚醣(glycosaminoglycan；GAG)。患有黏多醣症VI 型(MPS VI或Maroteaux-Lamy綜合症)的個體缺乏或顯著減少N-乙醯胺基半乳糖胺4-硫酸酶(N-acetylgalactosamine 4-sulfatase)。該酶的缺乏會導致GAG累積，進而導致廣泛的細胞、組織和器官功能障礙。Galsulfase很可能通過galsulfase之6-磷酸甘露糖的末端寡醣鏈(mannose-6-phosphate-terminated oligosaccharide chains)與特定6-磷酸甘露糖(mannose-6-phosphate)接受器結合，進而進入到溶小體內，從而增加GAG的代謝。
藥動學：
1. 分佈：分佈體積69 mL/kg (59至2799 ml/kg)。
2. 排泄：總肌酸酐清除率約3.7 mL/kg/min。
3. 排除半衰期：約26分鐘(8~40分鐘)。
禁忌：資料尚未建立。
副作用：
1. 心臟血管系統：胸痛(16%)。
2. 皮膚方面：皮膚瘙癢、皮疹(21%)、蕁麻疹、臉部及頸部蕁麻疹。
3. 消化系統：腹痛(47%)、噁心、嘔吐。
4. 中樞神經系統：頭痛。
5. 其他方面：窒息、支氣管痙攣、呼吸困難(21%)、關節疼痛(42%)、耳痛(42%)、結膜炎(21%)、顫抖(21%)。
懷孕分級：B級。
交互作用：資料尚未建立。
注意事項：
1. 因睡眠呼吸中止在此類病人常見，給藥後可能會有急性發熱、呼吸疾病惡化情況發生。開始治療前應評估患者呼吸道是否暢通，或因使用抗組織胺而引起嚴重嗜睡，可備與氧氣或CPAP(連續正向呼吸道壓力器)。
2. 減慢輸注速度或暫時中斷輸注加上額外給予抗組織胺、退燒藥，及偶而給予類固醇等措施都可以減緩靜脈輸注反應。
3. 體重20公斤以下患者、有急性潛在呼吸疾病患者或有心臟或肺功能較差患者易受輸液負荷超量影響，應謹慎輸注，否則可能導致鬱血性心臟衰竭。
4. 小於五歲以下的安全性及有效性尚未被確立。
用法用量：
1. 靜脈輸注每週一次，每次給予每公斤體重1毫克的劑量。
2. 所需藥量稀釋於0.9% Sodium chloride輸注液至總體積250mL，並使用配有低蛋白結合性之0.2微米濾膜之低蛋白質結合輸液套組，將稀釋過的那加硫酶溶液輸注給患者。
3. 給藥時間每次至少4小時(輸注速率第一個小時：6 mL/hr，剩餘三個小時：80 mL/hr)。如果出現輸注反應，則輸注時間最多可以延長至20小時。
4. 給藥前30-60分鐘，建議給予抗組織胺。
5. 體重在20公斤以下或對輸液負荷超量特別敏感的患者，應考慮將那加硫酶稀釋成100毫升。
保存：須保存於2 ~ 8℃內，不能冷凍或搖晃。藥品稀釋後儲存在2 ~ 8℃下，需於48小時內輸注完畢。稀釋液應於室溫下輸注。
藥商：
藥商：美商百傲萬里生技股份有限公司台灣分公司
地址：臺北市大安區敦化南路2段97號2樓
參考資料：
1. 廠商仿單。
2. Copyright IBM Corporation 2023. IBM Micromedex® : Galsulfase. Retrieved October 31, 2023.
3. 2023 UpToDate, Inc. UpToDate®: Galsulfase. Retrieved October 31, 2023.
4. Naglazyme (galsulfase) Prescribing Information. [cited 2023 Oct 31]. Available from: http://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=59341250-deac-ed71-3823-a4f5d64dbd77
5. https://medlineplus.gov/genetics/