Carglumic acid

Carbaglu Tablet

英文商品名Carbaglu

中文商品名:卡顧安素可溶錠

主成分:Carglumic acid。

劑型劑量:200 mg/tablet。

許可證字號:衛部罕藥輸字第000056號

適應症

1. 因N-acetylglutamate synthase缺失而引起的高血氨症之輔助治療。

2. Isovaleric acidemia造成之高血氨症之輔助治療。

3. Methylmalonic acidemia造成之高血氨症之輔助治療。

4. Propionic acidemia造成之高血氨症之輔助治療。

致病基因:

NAGS基因的突變會導致N-acetylglutamate synthase缺乏症。這種疾病屬於稱為尿素循環障礙的遺傳病,因為它們是由身體中的尿素循環過程的問題所引起的。當身體利用蛋白質時,尿素循環會分解多餘的氮以製造尿素。NAGS基因缺乏導致尿素循環受損,氨在血液中累積,對大腦造成損害。

IVD基因的突變引起異戊酸血症。該基因參與分解飲食中的蛋白質。突變導致異戊酸在體內積聚,對大腦和神經系統造成傷害。

MMUT, MMAA, MMAB, MMADHC, MCEE基因的突變引起甲基丙二酸血症。最常見的是MMUT基因的突變,它影響甲基丙二酸輔酶A變位酶。這些基因的變異會導致甲基丙二酸血症在體內累積,產生相關症狀

PCCAPCCB基因的突變導致丙酸血症。這些基因參與製造丙基輔酶A羧化酶,這是一種參與正常蛋白質分解的酶。突變導致丙基輔酶A在體內積聚,對大腦和神經系統造成傷害。

藥理機轉:Carglumic acid可作為NAGS(N-acetylglutamate synthase)缺乏患者的NAG(N-acetylglutamate)的替代品,通過激活CPS1(carbomoyl phosphate synthetase-1)使血氨順利轉化為尿素排出。

藥動學:口服達到最大吸收量的時間約三小時;分佈體積2657公升;由腸內菌代謝;60%以原型自糞便排泄,9%以原型由尿液排除;排除半衰期中位數為5.6小時。

禁忌:

1. 對製劑中活性成分或賦形劑過敏者禁用。

2. 使用此藥物期間禁止哺乳。

副作用:

  1. 皮膚方面:多汗症(9%)、皮疹(9%)。
  2. 內分泌/代謝系統:體重下降(9%)、酸中毒、乳酸中毒。
  3. 胃腸道方面:嘔吐(26%)、腹痛(17%)、腹瀉(13%)、味覺障礙(9%)、厭食(9%)。
  4. 血液系統方面:貧血(13%)、血紅蛋白下降(13%)、凝血機制異常、白血球下降、血小板低下、嗜伊紅性白血球增多症、高血氨症、低血鈉症。
  5. 免疫系統方面:感染性疾病(13%)、流感感染(9%)、敗血症。
  6. 中樞神經系統方面:頭痛(13%)、睡意(9%)、腦水腫、昏迷、癲癇、顱內壓上升、腦膜病變。
  7. 耳部方面:耳朵感染(13%)。
  8. 呼吸系統方面:扁桃體炎(17%)、鼻咽炎(13%)、肺炎(9%)、呼吸道衰竭。
  9. 其他:發燒(17%)、無力、依汶氏肉瘤(Ewing’s Sarcoma)、血管擴張性休克、心肌病變、發育遲緩、肝功能指數上升。

懷孕分級:C級。

交互作用:目前尚無藥物交互作用之資料。

注意事項:

1. 每錠200毫克的片劑中,須與至少2.5毫升的水混和泡開,再加入裝有適當水量的杯中,小心攪拌混合後立即服用,勿直接吞服或咬碎。Carbaglu錠劑在水中不會完全溶解,未溶解的顆粒可能殘留在容器裡。為了確保服用完整的劑量,若有未溶解的顆粒,請在容器中添加額外的水沖洗這些顆粒,然後立即服用。

2. 囑咐病人與水混合服用,禁止與其他液體(牛奶、果汁、飲料)或食物倂服。

用法用量:

1. 急性發作:兒童及成人建議的起始劑量為:100-250 mg/kg/day(四捨五入至最近的百毫克),分2-4次服用。再依照血氨濃度及臨床症狀進行劑量調整。服用時分散在水中,並以口服或經鼻胃管餵食,飯前立即服用,同時建議配合其他低氮治療(如其他降血氨機轉藥物、血液透析、以及限制蛋白質攝取)。

2. 慢性發作的持續性治療:兒童及成人的建議劑量為:10-100 mg/kg/day(四捨五入至最近的百毫克)以口服或經鼻胃管餵食,分2-4次飯前立即服用。逐漸增量至符合該年齡適當之血氨濃度為止。

保存:開封前儲存在2 ~ 8℃的環境。

開封後請勿冷藏,儲存於15 ~ 30℃以下環境,放置於緊閉容器以防潮,開封三個月後請丟棄勿使用。

廠商:

藥商:科懋生物科技股份有限公司

地址:台北市南港區園區街3號14樓之6

參考資料:

  1. Copyright IBM Corporation 2023. IBM Micromedex® :Carglumic acid. Retrieved September30,2023.
  2. 2023UpToDate, Inc. UpToDate® :Carglumic acid. Retrieved September30,2023.
  3. Carbaglu (carglumic acid) Prescribing Information. [cited2023Sep30]. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/022562s013lbl.pdf
  4. 廠商仿單 Available from: https://info.fda.gov.tw/MLMS/ShowFile.aspx?LicId=70000056&Seq=002&Type=9
  5. https://medlineplus.gov/genetics/