Ataluren

Translarna oral suspension

英文商品名:Translarna

中文商品名:

主成分:Ataluren

劑型劑量:Granules for oral suspension, 125, 250, 1000 mg

適應症:用於治療抗肌縮蛋白基因無意義突變導致的裘馨氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy, DMD),兩歲以上可行走之病人。

藥理機轉:Ataluren用於治療基因缺陷中因無意義突變(nonsense mutations)所造成的疾病。無意義突變主要是因為患者的DNA序列改變,導致mRNA提前出現終止密碼子(stop codon),因而無法轉譯出完整的蛋白質。Ataluren可使核糖體讀完mRNA,而製造出完整的正常蛋白來協助治療(然而此活動必須持續暴露於ataluren)。

藥動學:

1. 吸收:生體可用率≥55%。Time to peak:1.5小時。

2. 分布體積:99.6%與血漿蛋白結合。

3. 代謝:在肝臟、腎臟及小腸藉uridine diphosphate glucuronosyltransferase (UGT)而代謝。

4. 排除:半衰期約2~6小時。

禁忌:

1. 對本藥中任何成分有過敏者。

2. 避免同時靜脈注射aminoglycosides。

副作用:(非常常見:≧1/10;常見:≧1/100至<1/10;不常見:≧1/1,000至<1/100)。

1. 內分泌代謝系統:常見---食慾下降、高三酸油脂血症;未知---三酸甘油脂及膽固醇升高。

2. 消化系統:非常常見---嘔吐;常見---噁心、上腹痛、脹氣、腹部不適、便祕。

3. 中樞神經系統:常見---頭痛。

4. 血管問題:常見---高血壓。

5. 呼吸器官系統:常見---咳嗽、流鼻血。

6. 皮膚系統:常見---紅疹。

7. 骨骼肌及結締組織系統:常見---四肢疼痛、胸部骨骼肌痛。

8. 腎臟及泌尿系統:常見---血尿、遺尿;未知---腎功能檢查(creatinie、BUN、胱蛋白C增加)。

9. 其他:常見---發燒、體重減輕。

懷孕分級:C(依過去FDA懷孕分級定義)

1. 目前尚無孕婦使用的相關風險資料。

2. 動物研究在母體毒性劑量下顯示具有生殖毒性。

交互作用:

1. 與aminoglycosides同時使用可能會減少本品活性及增加腎毒性。

2. 與UGT1A9誘導劑同時使用,如rifampicin,可能減少ataluren濃度。

3. 與OAT1或OAT3受質藥物同時使用,可能增加受質藥物之濃度。

注意事項:

1. 可能增加血脂肪,建議監測total cholesterol、LDL、HDL和triglycerides。

2. 併用corticosteroids可能影響血壓,建議定期監測。

用量用法:

1. 口服40 mg/kg/day分三次劑量給予:早上:10 mg/kg;中午:10 mg/kg;晚上:20 mg/kg。

2. 早上和中午劑量間隔6小時;中午和晚上劑量間隔6小時;晚上和第二天早上劑量間隔12小時。

3. 忘記服藥:若在早上或中午< 3小時、晚上< 6小時延遲服藥,盡快補服藥物;若超過上述間隔時間,則略過該次劑量,勿服用雙倍或額外劑量。

4. 腎功能不全劑量調整:輕度或中度腎功能不全的患者不需調整劑量。嚴重腎功能不全(eGFR <30 mL/min)或末期腎臟疾病的患者不建議使用。

5. 肝功能不全患者不需調整劑量。

6. 在準備配製藥物劑量時才打開藥包。

7. 配置:每包藥至少與30 mL液體(水、牛奶或果汁)或3湯匙半固體食物混合(優格或蘋果醬)。

保存:本品未開封前無須特殊貯存條件;配製後應立即使用,若無法立即使用,於冷藏2~8°C下可存放24小時;室溫15~30°C可存放3小時。

廠商:

藥商:吉帝藥品股份有限公司

地址:台中市北屯區綏遠路二段216之5號6樓、216號地下一層

參考資料:

1. IBM Micromedex® DRUGDEX® (electronic version). Truven Health Analytics Inc. [cited 2021 Nov 13]. Available from: http://www.micromedexsolutions.com/micromedex2/librarian

2. Product Information: Translarna. [cited 2021 Nov 13]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/translarna-epar-product-information_en.pdf

更新日期:2021/11/13