衛生福利部公告中華民國113年8月14日
衛授食字第1131409547號

主　　旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。

依　　據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項：

一、修正機關：衛生福利部。

二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容：
（一）新增認定「Danicopan」（Film-Coated Tablets，50mg、100mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於作為Ravulizumab或Eculizumab的附加藥物，治療陣發性夜間血紅素尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）且曾經有血管外溶血（Extravascular Hemolysis，EVH）的成年病人」。

（二）新增認定「Lumasiran」（Solution for Injection，94.5mg/0.5ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療原發性高草酸鹽尿症1型（Primary Hyperoxaluria type 1, PH1）」。

四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站（https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。

五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢：
（一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。
（二）地址：臺北市研究院路一段130巷109號。
（三）聯絡人：李金翰。
（四）電話：02-2787-7476。
（五）傳真：02-2653-2072。
（六）電子郵件：daikin3988@fda.gov.tw。

下載：公文(含適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表)