衛生福利部公告
中華民國113年2月19日 衛授食字第1131400556號
主　　旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。

依　　據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項：

一、修正機關：衛生福利部。

二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容：

（一）修正「Cannabidiol」（Oral Solution，100mg/ml）認定之適應症為「適用於年滿二歲之Dravet症候群（Dravet Syndrome，DS），或年滿一歲之結節性硬化症（Tuberous Sclerosis Complex，TSC）的病人，作為該二類病人於現有藥物治療下癲癇控制不佳時之輔助治療」。

（二）修正「Maralixibat chloride」（Oral Solution，9.5mg/ml）認定之適應症為「用於治療三個月以上的阿拉吉歐症候群（Alagille Syndrome）病人的膽汁鬱積搔癢症；用於治療一歲以上的進行性家族性肝內膽汁滯留症（Progressive Familial Intra-hepatic Cholestasis）病人的膽汁鬱積搔癢症」。

（三）修正「Ravulizumab」（Concentrate for Solution for Infusion，100mg/ml）認定之適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）病人；治療非典型性尿毒溶血症候群（Atypical Hemolytic Uremic Syndrome，aHUS）病人。使用限制：不可用於治療與產志賀毒素大腸桿菌相關之溶血性尿症候群（STEC-HUS）；治療抗水通道蛋白4抗體陽性[anti-aquaporin-4(AQP4)antibody positive]的泛視神經脊髓炎（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）成年病人」。

（四）修正「Vosoritide」（Powder and Solvent for Solution for Injection，0.4mg/0.5ml、0.56mg/0.7ml、1.2mg/0.6ml）認定之適應症為「用於改善二歲以上患有軟骨發育不全症（Achondroplasia）且骨骺未閉合病人之身高」。

四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站（https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。

五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢：

（一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。

（二）地址：臺北市研究院路一段130巷109號。

（三）聯絡人：李金翰。

（四）電話：02-2787-7476。

（五）傳真：02-2653-2072。

（六）電子郵件：daikin3988@fda.gov.tw。

下載：公文(含適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表)