中華民國112年10月2日  衛授食字第1121409849號

主旨：修正 「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」 ，並自即日生效。
依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。
公告事項：

一、新增認定「Belzutifan」（Tablet，40mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療患有Von Hippel-Lindau（VHL）症候群且須治療伴隨發生之腎細胞癌（Renal Cell Carcinoma, RCC）、中樞神經系統血管母細胞瘤（Central Nervous System Hemangioblastoma）或胰臟神經內分泌腫瘤（Pancreatic Neuroendocrine Tumours, pNET），但不適合局部手術的成年病人」。

二、新增認定「Eladocagene exuparvovec」（Solution for Injection，2.8x10¹¹vg/0.5mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療年齡在18個月以上，且經臨床、分子和基因證實確診為具有嚴重表現型的芳香族L－胺基酸類脫羧基?（Aromatic L-amino acid decarboxylase, AADC）缺乏症的病人」。

三、適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項「Interferon Beta-1a」（Injection）之認定劑量「3MIU、6MIU、12MIU/vial」修正為「44、88mcg/ml」，並新增認定適應症「發生單一臨床症狀（Clinically isolated syndrome, CIS）疑似多發性硬化症的病患，可延緩其惡化成多發性硬化症」。

下載：

1. 公文

2. 罕藥名單