中華民國112年7月13日  衛授食字第1121406998號

主旨：修正 「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」 ，並自即日生效。
依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。
公告事項：

一、新增認定 「 Maralixibat Chloride」(Oral Solution, 9.5 mg/ml)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於治療一歲以上的阿拉吉歐症候群(Alagille Syndrome) 病人的膽汁鬱積搔癢症」 。

二、新增認定 「 Olipudase Alfa」(Powder and Solvent for Solution for Injection, 4 mg/ml)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用以治療患有酸性神經鞘磷脂酶缺乏症(AcidSphingomyelinase Deficiency, ASMD)（又名Niemann­Pick氏症A型和B型）病人的非中樞神經系統(non-CNS)表徵之酵素替代療法」。

三、新增認定 「 Vosoritide」(Powder and Solvent for Solution for Injection, 0.4 mg/0.5 ml、0.56 mg/0.7 ml、1.2 mg/0.6 ml)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為 「 用於改善五歲以上骨骺未閉合且患有軟骨發育不全症(Achondroplasia)病人之身高」。

四、新增「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」Eculizumab」(Injection,300 mg/vial)之認定適應症為「適用於治療抗水通道蛋白4抗體陽性[anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody positive]的泛視神經脊髓炎(NeuromyelitisOptica Spectrum Disorder, NMOSD)之成人病人」。

五 丶修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」「 Risdiplam」(Powder for Oral Solution, 0.75 mg/mL)認定之適應症為「適用於治療經基因確診且已出現症狀之脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)第一、二、三型病 人，但不適用於已使用呼吸器每天十二小時以上且連續超過三十天者」 。

下載：

1. 公文

2. 罕藥名單