衛生福利部公告

中華民國112年6月20日 衛授食字第1121405256號

主　　旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。

依　　據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項：

一、修正機關：衛生福利部。

二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容：

（一）新增認定「Belzutifan」（Tablet，40mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療患有Von Hippel-Lindau（VHL）症候群且須治療伴隨發生之腎細胞癌（Renal Cell Carcinoma, RCC）、中樞神經系統血管母細胞瘤（Central Nervous System Hemangioblastoma）或胰臟神經內分泌腫瘤（Pancreatic Neuroendocrine Tumours, pNET），但不適合局部手術的成年病人」。

（二）新增認定「Eladocagene exuparvovec」（Solution for Injection，2.8x1011vg/0.5mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療年齡在18個月以上，且經臨床、分子和基因證實確診為具有嚴重表現型的芳香族L－胺基酸類脫羧基酶（Aromatic L-amino acid decarboxylase, AADC）缺乏症的病人」。

（三）適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項「Interferon Beta-1a」（Injection）之認定劑量「3MIU、6MIU、12MIU/vial」修正為「44、88mcg/ml」，並新增認定適應症「發生單一臨床症狀（Clinically isolated syndrome, CIS）疑似多發性硬化症的病患，可延緩其惡化成多發性硬化症」。

四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站（https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。

五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢：

（一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。

（二）地址：臺北市南港區昆陽街161-2號。

（三）電話：02-2787-7681。

（四）傳真：02-2653-2072。

（五）電子郵件：scliu880@fda.gov.tw。

下載：適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表