中華民國112年4月7日 衛授食字第1121401858號

主　　旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。

依　　據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項：

一、修正機關：衛生福利部。

二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容：

（一）新增認定「Maralixibat Chloride」（Oral Solution，9.5mg/ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於治療一歲以上的阿拉吉歐症候群（Alagille Syndrome）病人的膽汁鬱積搔癢症」。

（二）新增認定「Olipudase Alfa」（Powder and Solvent for Solution for Injection，4mg/ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用以治療患有酸性神經鞘磷脂酶缺乏症（Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD）（又名Niemann-Pick氏症A型和B型）病人的非中樞神經系統（non-CNS）表徵之酵素替代療法」。

（三）新增認定「Vosoritide」（Powder and Solvent for Solution for Injection，0.4mg/0.5ml、0.56mg/0.7ml、1.2mg/0.6ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於改善五歲以上骨骺未閉合且患有軟骨發育不全症（Achondroplasia）病人之身高」。

（四）新增「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」「Eculizumab」（Injection，300mg/vial）之認定適應症為「適用於治療抗水通道蛋白4抗體陽性［anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody positive］的泛視神經脊髓炎（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD）之成人病人」。

（五）修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」「Risdiplam」（Powder for Oral Solution，0.75mg/mL）認定之適應症為「適用於治療經基因確診且已出現症狀之脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）第一、二、三型病人，但不適用於已使用呼吸器每天十二小時以上且連續超過三十天者」。

四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站（https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。

五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢：

（一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。

（二）地址：臺北市南港區昆陽街161-2號。

（三）電話：02-2787-7681。

（四）傳真：02-2653-2072。

（五）電子郵件：scliu880@fda.gov.tw。

下載：適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表