中華民國111年9月14日 衛授食字第1111408593號

主　　旨：修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，並自即日起生效。

依　　據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

公告事項：

一、新增認定「Voretigene neparvovec」(concentrate for solution for injection，5x1012 vg/ml)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於因雙對偶基因RPE65突變之萊伯氏先天性黑矇症(Leber congenital amaurosis, LCA)，而喪失視力，並具有足夠的存活視網膜細胞的病人」。

二、新增認定「Satralizumab」(solution for injection，120 mg/ml)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療抗水通道蛋白4抗體陽性[anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody positive]的泛視神經脊髓炎(neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD)之成人及十二歲以上青少年病人」。

三、新增認定「Inebilizumab」(solution for intravenous infusion，10 mg/ml)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療抗水通道蛋白4抗體陽性[anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody positive]的泛視神經脊髓炎(Neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD)之成人病人」。

下載：

1. 公文

2. 罕藥名單(111.9.16更新)