食藥署-預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案(111.06.02)

中華民國111年6月2日 衛授食字第1111403986號

主  旨:預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。

依  據:行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項:

一、修正機關:衛生福利部。

二、修正依據:罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容:

(一)新增適用罕見疾病防治及菓物法之菓物品項「Ravulizumab 」(concentrate for solution for infusion) 之認定劑量「100 mg/ml 」,及修正適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH) 成人病人、治療非典型性尿瘡溶血症候群(atypical
hemolytic uremic syndrome, aHUS) 年齡一個月以上的兒童及成人病人」。

(二)新增認定「Voretigene neparvovec」(concentrate for solution for injection, 5xl 0 12 vg/ml) 為「適用罕見疾病防治及菓物法之菓物品項」,適應症為「適用於四歲以上因雙對偶基因RPE65 突變之萊伯氏先天性黑矇症(Leber congenital amaurosis, LCA) , 而喪失視力,並具有足夠的存活視網膜細胞的病人」。

(三)新增認定「Satralizumab 」(solution for injection , 120mg/ml)為「適用罕見疾病防治及菓物法之菓物品項」,適應症為「適用於治療抗水通道蛋白4 抗體陽性[antiaquaporin-4 (AQP4) antibody positive] 的泛視神經脊髓炎(neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD)之成人及12 歲以上青少年病人」。

(四)新增認定「Inebilizumab 」(solution for intravenous infusion, 10 mg/ml)為「適用罕見疾病防治及菓物法之菓物品項」,適應症為「適用於治療抗水通道蛋白4抗體陽性[anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody positive]的泛視神經脊髓炎(Neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD)之成人病人」。

四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站(https://mohwlaw.mohw.gov.tw/)下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺─眾開講」網頁(https://join.gov.tw/policies/)。

五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者,請於本公告刊登公報之次日超60日內陳述意見或洽詢:

(一)承辦單位:衛生福利部食品藥物管理署。

(二)地址:台北市南港區昆陽街161-2號。

(三)電話:02-2787-7476。

(四)傳真:02-2653-2072。

(五)電子郵件:Haro014@fda.gov.tw

 

下載:公告

公告日期: 2022-06-02