中華民國111年1月21日 衛授食字第1101460642號

主　　旨：修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，並自即日起生效。

依　　據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

公告事項：

一、新增認定「Ponesimod」（Film-coated tablets，2mg、3mg、4mg、5mg、6mg、7mg、8mg、9mg、10mg及20mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「(1)成人復發緩解型多發性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis, RRMS）、(2)成人活動性次發進展型多發性硬化症（active secondary progressive multiple sclerosis, active SPMS）」。

二、新增認定「Avalglucosidase alfa」（Injection，10mg/ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於6個月以上龐貝氏症（酸性α-葡萄糖苷酶缺乏；pompe disease, acid α-glucosidase deficiency）病人的長期酵素替代療法」。

三、修正適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項「Risdiplam」（Powder for oral solution，0.75mg/mL）認定之適應症為「適用於治療年齡兩個月以上、經基因確診且已出現症狀之SMA脊髓性肌肉萎縮症（spinal muscular atrophy）第一、二、三型病人，但不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者」。

下載：公文

          罕藥名單(111年1月25日更新)