主　　旨：修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，並自即日生效。

依　　據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

公告事項：

一、新增認定「Risdiplam」（powder for oral solution，0.75 mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療二歲以下發病之脊髓性肌肉萎縮症（spinal muscular atrophy, SMA）病人。不適用於已使用呼吸器每天十二小時以上且連續超過三十天者」。

二、新增認定「Ofatumumab」（solution for injection，50 mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療成人復發型多發性硬化症（relapsing forms of multiple sclerosis, RMS）病人（前一年有一次復發或前兩年有兩次復發者）」。

三、新增認定「Ravulizumab」（concentrate for solution for infusion，10 mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）病人」。

四、新增認定「Human C1-esterase inhibitor」（injection，500 IU）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「第一型及第二型遺傳性血管性水腫（hereditary angioedema, HAE）急性發作的治療」。

五、新增認定「Ataluren」（granules for oral suspension，125, 250, 1000 mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於治療抗肌縮蛋白基因無意義突變導致的裘馨氏肌肉萎縮症（Duchenne muscular dystrophy, DMD），兩歲以上可行走之病人」。

部　　長　陳時中

適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項