發文日期：中華民國109年11月12日

發文字號：衛授食字第1091410703號

主　　旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。

依　　據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項：

一、修正機關：衛生福利部。

二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容：

(一) 新增認定「Risdiplam」（powder for oral solution，0.75 mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療二歲以下發病之脊髓性肌肉萎縮症（spinal muscular atrophy, SMA）病人。不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者」。

(二) 新增認定「Ofatumumab」（solution for injection，50 mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療成人復發型多發性硬化症（relapsing forms of multiple sclerosis, RMS）病人（前一年有一次復發或前兩年有兩次復發者）」。

(三) 新增認定「Ravulizumab」（concentrate for solution for infusion，10 mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）病人」。

(四) 新增認定「Human C1-esterase inhibitor」（injection，500 IU）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「第一型及第二型遺傳性血管性水腫（hereditary angioedema, HAE）急性發作的治療」。

(五) 新增認定「Ataluren」（granules for oral suspension，125, 250, 1000 mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於治療抗肌縮蛋白基因無意義突變導致的裘馨氏肌肉萎縮症（Duchenne muscular dystrophy, DMD），兩歲以上可行走之病人」。

四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於行政院公報資訊網、本部網站「衛生福利法規檢索系統」下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。

五、本案為例行罕見疾病藥物之認定預告修正案，屬較無爭議且涉及病人後續用藥之申請，為免影響病人治療權益，爰定公告期為14天。對於公告內容有任何意見或修正建議者，可於本公告刊登公報之隔日起14日內，至前揭「衛生福利法規檢索系統」或「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁陳述意見或洽詢：

(一) 承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。

(二) 地址：台北市南港區昆陽街161-2號。

(三) 電話：02-2787-7422。

(四) 傳真：02-2653-2072。

(五) 電子郵件：801667@fda.gov.tw。

適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表