衛生福利部公告
中華民國109 年9 月29 日
衛授食字第1091409001 號

主 旨：修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，並自即日生效。
依 據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。
公告事項：
一、 新增認定「Givosiran」（injection，189 mg/ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物
品項」，適應症為「適用於治療成人急性肝紫質症（AHP, acute hepatic porphyria）」。
二、 新增認定「Chenodeoxycholic acid」（capsule，250 mg）為「適用罕見疾病防治及藥物
法之藥物品項」，適應症為「因缺乏固醇27-烴化酶（sterol 27-hydroxylase）而導致的
先天性膽酸合成障礙（呈現症狀為腦腱性黃瘤症）之1 個月齡以上的病人」。
三、 新增認定「Edaravone」（injection，1.5 mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥
物品項」，適應症為「抑制肌萎縮性側索硬化症（ALS）功能障礙情形的惡化」。

下載：公文